國家藥監(jiān)局關于《大力推動干細胞應用轉化大力發(fā)展國家干細胞產業(yè)促進機制的建議》的答復函
楊鏗代表：
您提出的關于大力推動干細胞應用轉化大力發(fā)展國家干細胞產業(yè)促進機制的建議收悉，現(xiàn)結合我局職能答復如下：
細胞治療技術是近年來國際醫(yī)學前沿重點發(fā)展領域，國家藥監(jiān)局高度重視包括干細胞在內的生物醫(yī)藥新技術產品的審評能力建設和技術規(guī)范研究工作。
一、明確細胞治療產品的注冊申報路徑，增強產業(yè)研發(fā)信心
近年來，我國細胞治療類產品研究發(fā)展迅速，為更好的管理和服務相關科研機構和企業(yè)，《藥品注冊管理辦法》及其配套文件明確了按照藥品進行管理的細胞治療產品的申報注冊路徑，極大的提高了國內企業(yè)開展細胞和基因治療等先進生物技術產品研發(fā)申報的積極性。
二、研究制定干細胞研究相關技術指導原則
2017年，原食品藥品監(jiān)管總局通過發(fā)布《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，明確了細胞治療產品的轉化路徑和申報要求。綜合考慮干細胞相關產品產業(yè)化過程中對監(jiān)管和評價體系的需求，國家藥監(jiān)局藥審中心于2021年發(fā)布《免疫細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（試行）》、《基因修飾細胞治療產品非臨床研究技術指導原則（試行）》，于2022年發(fā)布《免疫細胞治療產品藥學研究與評價技術指導原則（試行）》，持續(xù)完善技術評價體系。
三、積極探索細胞治療產品上市后監(jiān)管路徑
在前期調研和研究的基礎上，國家藥監(jiān)局著手在原有藥品監(jiān)管法規(guī)體系基礎上，積極探索細胞治療類產品上市后的監(jiān)管路徑、手段和監(jiān)管措施。為促進我國干細胞研究與應用科學、有序、健康發(fā)展，針對細胞治療產品生產管理的特殊性，國家藥監(jiān)局研究起草了《藥品生產質量管理規(guī)范》細胞治療產品附錄，以規(guī)范細胞治療產品的生產和質量控制行為，現(xiàn)已公開征求意見。
下一步，國家藥監(jiān)局將與國家有關部門按照各自的職責，建立有效運行的監(jiān)管體系，繼續(xù)完善相關管理規(guī)范和技術標準，為我國細胞治療領域健康發(fā)展營造良好環(huán)境。
感謝您對藥品監(jiān)督管理工作的關心和支持。
聯(lián)系單位及電話：國家藥監(jiān)局藥品注冊管理司，010-88331059
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